拟严谨创新验证技术以加速人类疾病新疗法开发

科技日报讯   美国国立卫生研究院（NIH）此前曾拨款约1.9亿美元，以支持体细胞基因组编辑（SCGE）联合会的研究。据英国《自然》杂志在线版近日刊登的文章，NIH与SCGE联合会日前发起人类体细胞基因组编辑计划，在开发新技术、确定人类细胞中基因组编辑的功能及后果的同时，秉持严谨且创新的方法，对各种技术加以验证，以加速科学界对多种疾病新疗法的临床开发。

　　遗传因素是导致人类大多数疾病的“罪魁”，其中既包括遗传性疾病，也包括传染性疾病和许多恶性疾病。这也是生物医学界一直以来希望修改病人基因组纠正突变，让入侵病原体基因组失效的根本原因。

　　目前，基因疗法正取得越来越大的成功，但科学家认为，体细胞基因编辑领域需要新的编辑、传递和生物系统，才能更好地衡量各种策略的安全性和有效性。SCGE联合会正是在这一共识下成立的。曾受NIH资金支持的SCGE联合会，目前包括来自38个机构的72名主要研究人员，进行着45个不同的项目。联合会目标是加速开发安全有效的技术手段，编辑患者体内与疾病相关的体细胞基因组，而其中一些基因组，是相对以往来说难以触及到的区域。

　　此次，包括美国威斯康星大学、马萨诸塞大学的联合研究团队发表观点文章，介绍并探讨了相关计划，具体包括：开发新技术，以诱导和评估基因组编辑，确定人类细胞中基因组编辑的下游功能后果；同时，秉持严谨且创新的方法，通过对小型动物和大型动物的第三方测试进行验证；再将“组装”好的SCGE“工具包”及应用所产生的知识可视化，加速研究人员对各种疾病新疗法的临床开发。

　　文章表示，这一计划将会严格关注体细胞编辑，重点落在两个方面：一是从细胞核内的DNA到细胞内其他地方的核酸；二是不改变DNA或RNA序列，以产生染色质结构的靶向改变为目标的表观基因组编辑。

　　该计划还将设立一个通用指标或标准，再对多种技术进行比较。其另一个重要价值是研究成果将与全世界共享，并将“组装”一系列试剂、方法、实践等内容的SCGE“工具包”，以此帮助全世界科学家减少开发新疗法所需的时间和成本。最终，将治疗手段推广到最具挑战性的体细胞组织环境中。