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罕见药如何“瞄准”眼部肿瘤细胞

发布时间:2025-01-15 06:13:19 来源:科普时报 字号: [ 大 ] [ 中 ] [ 小 ]

眼部肿瘤始终是医学领域一道棘手的难题,如葡萄膜黑色素瘤由于其早期症状隐匿,往往在确诊时已至晚期,且癌细胞极易通过血液扩散至肝脏等重要器官,使得治疗难度陡增。

近期,由中国科学院院士、中国科学院杭州医学研究所研究员谭蔚泓领衔的联合团队研发的眼部肿瘤创新药——核酸适体偶联药物(ApDC),给眼部肿瘤治疗带来了曙光。这一药物是全球首个成功获得美国食品药品监督管理局认定治疗眼部肿瘤的罕见药。

“导航仪”精准“识别”癌细胞

回顾以往,针对葡萄膜黑色素瘤的传统治疗方法,如手术、放疗等,虽在一定程度上可控制病情,但却存在着不可忽视的弊端。这些方法常常会对眼组织造成不可逆的损伤,严重情况下甚至会导致患者失明,并且对于肿瘤转移的预防效果也不尽人意。而ApDC的出现,为解决这些问题提供了新的思路和可能。

作为一种“智慧型”药物,ApDC作用机理颇具精妙之处,值得我们深入探究。它创新性地运用了核酸适体这一靶向分子,核酸适体就如同精准的“导航仪”,具备高度特异性识别能力,能够在人体复杂的内环境中准确地找到并锁定眼部罕见的恶性葡萄膜黑色素瘤,以及肝转移肿瘤等疾病的癌细胞。

核酸适体之所以有如此精准的识别能力,是因为它可以通过自身独特的空间结构及碱基互补配对等方式,与癌细胞表面特定的标志物进行特异性结合。这些癌细胞表面的标志物就像是一个个独特的“身份标签”,而核酸适体能够精准地“识别”它们,进而牢牢地附着在癌细胞上,实现精准定位。

“狙击手”只对癌细胞“下手”

当核酸适体带着整个ApDC药物分子成功“锚定”癌细胞后,ApDC中所携带的“毒性药物”便开始发挥关键作用了。这种“毒性药物”如同隐藏在暗处、随时准备出击的 “子弹头”,不过它并非随意攻击,而是依托核酸适体的引导,精准地释放到已经锁定的肿瘤细胞内部。

一旦进入肿瘤细胞内部,“毒性药物”就会启动一系列破坏癌细胞的“程序”。它可能会干扰癌细胞内部的代谢过程,比如,阻断癌细胞赖以生存的关键生化反应,使癌细胞无法正常获取能量或者合成必要的生物大分子;又或许会作用于癌细胞的遗传物质,通过破坏其DNA或RNA的结构与功能,导致癌细胞无法正常进行基因表达和复制,进而抑制癌细胞的增殖;还可能影响癌细胞内的信号传导通路,打乱癌细胞原本有序的生长、分裂等活动,最终从内部瓦解癌细胞,促使其走向凋亡。

尤为重要的是,这种精准的作用方式使得药物能够最大限度地减少对健康组织的伤害。与传统治疗手段那种“大面积杀伤”不同,ApDC像是一名精准的“狙击手”,只对癌细胞“下手”。

对于眼部肿瘤患者而言,ApDC的出现无疑是一个利好消息。这让我们看到了攻克眼部肿瘤这一难题的希望,也为广大患者带来了新的生机与慰藉。

(作者系中国未来研究会会员、中国科普作家协会会员)

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